BilimFDA, Sanfilippo tip A için ilk gen terapisini onayladı
17 Eylül 2026'da FDA, Fayuvi adlı tek doz AAV9 gen terapisini Sanfilippo tip A (MPS IIIA) pediatrik hastalarda onayladı. Onay, bilişsel skorların doğal seyirle karşılaştırıldığı açık etiketli verilere dayanıyor; Türkiye'de henüz ruhsat yok.




