Karolinska Enstitüsü'ndeki Nobel Kurulu, 5 Ekim 2026'da Fizyoloji veya Tıp Ödülü'nü optogenetiğe verdi. Ödülü Karl Deisseroth, Peter Hegemann ve Georg Nagel paylaştı.1 İki gün sonra New England Journal of Medicine (NEJM), aynı yöntemin kör insanların gözünde denendiği ilk hasta grubunun sonuçlarını yayımladı.2
Tedavi on kişiye uygulandı. Yedisinin ışığa duyarlılığı arttı. Hiçbiri okuyamadı, yüz de tanıyamadı.
- Bir su yosununun ışığa doğru yüzmesini sağlayan proteinin insan gözüne nasıl taşındığı.
- Hastaların neden kameralı bir gözlük takmadan hiçbir fark görmediği.
- Sonuçlardaki "anlamlı iyileşme" eşiğinin protokolde yer alıp almadığı.
- Türkiye'de bu hastalıkla yaşayanların kaba sayısı ve ilk onayın hangi tarihe bağlı olduğu.
Fotoreseptörler ölünce geride kalan hücreler
Retinitis pigmentosa (RP), gözün arka duvarındaki retinada ışığı yakalayan hücrelerin, yani fotoreseptörlerin yıllar içinde ölmesiyle ilerleyen kalıtsal bir hastalık. Önce gece görüşü bozuluyor, sonra görme alanı kenarlardan içe doğru daralıyor. Yaklaşık 4 bin kişiden birinde görülüyor ve 100'den fazla gendeki mutasyon buna yol açabiliyor.3 Bozuk geni düzelten tedavilerin her gen için ayrı ayrı geliştirilmesi gerekiyor. Hastaların çoğu için onaylı bir tedavi yok.
Fotoreseptörler ölse de retinanın en iç katmanındaki ganglion hücreleri çoğu zaman uzun süre hayatta kalıyor. Bu hücrelerin uzantıları görme sinirini oluşturuyor; beyne sinyal taşıyan son halka onlar. Kendileri ışığa duyarlı değil. Optogenetiğin göz için önerdiği yol, bu hücrelere ışıkla açılan bir kanal ürettirmek ve ölen fotoreseptörlerin işini kısmen onlara devretmek.
Bir su yosunundan göz içine
Işıkla açılan kanal, Chlamydomonas adlı tek hücreli bir yeşil algde bulundu. Nobel Kurulu'nun duyurusuna göre Hegemann bu algin ışığa doğru nasıl yüzdüğünü merak ediyordu. 2000'lerin başında Nagel ile birlikte hücrenin yüzeyinde kanalrodopsin adlı proteini tanımladılar. Mavi ışık çarpınca proteinin ortasında bir kanal açılıyor, hücreye yüklü parçacıklar doluyor ve bir elektrik sinyali doğuyor. Deisseroth 2005'te bu proteinin genini sıçan sinir hücrelerine taşıyıp onları ışıkla ateşledi. İki yıl sonra aynı şeyi canlı farelerin beyninde başardı.1
PIONEER adlı denemede kullanılan ChrimsonR, aynı ailenin kehribar rengi ışıkla çalışan bir üyesi. Proteinin geni, hastalık yapamayacak hale getirilmiş bir virüsün (adeno ilişkili virüs, AAV) içinde, göz içine yapılan tek bir iğneyle veriliyor ve ganglion hücrelerine yerleşiyor. İğne her hastada daha kötü gören göze yapıldı.
Kameralı gözlük olmadan çalışmıyor
ChrimsonR'nin harekete geçmesi için gündelik ortam ışığından çok daha yoğun, belirli renkte bir ışık gerekiyor.4 Hastalar bu yüzden özel bir gözlük takıyor. Gözlükteki kamera sahneyi çekiyor, bele takılan işlemci görüntüyü sadeleştirip ışık desenine çeviriyor, gözlüğün içindeki küçük projektör de bu deseni kehribar ışık atımları halinde retinaya gönderiyor.5
Yöntemin tek bir insanda işe yarayabildiği 2021'de görülmüştü. Aynı ekip Nature Medicine'de, 40 yıl önce RP tanısı almış 58 yaşındaki bir hastanın aylar süren alıştırmadan sonra gözlükle yaya geçidinin beyaz çizgilerini seçmeye başladığını yazmıştı.6 Yeni makale, Paris, Londra ve Pittsburgh'daki merkezlerde tedavi edilen on kişinin sonuçlarını bir arada veriyor.
On kişide ne ölçüldü
Çalışmanın birincil amacı güvenlikti. On kişiden dokuzunda gözle ilgili toplam 34 yan etki görüldü; 23'ü hafif, 10'u orta düzeydeydi. Bunların çoğu geçici iltihap ve kısa süren göz içi basıncı artışıydı. Tek ağır olay iğneden hemen sonra yaşandı: retinayı besleyen ana atardamar geçici olarak tıkandı, göz damlasıyla dakikalar içinde açıldı. Gözün dışında, ilaca ya da iğneye bağlanan bir yan etki bildirilmedi.27
Etki ise ikincil sonuç olarak ölçüldü. Tedavi edilmeyen göz kapatılıp gözlük takılıyken yapılan tam alan ışık eşiği testinde yedi kişinin ışığa duyarlılığı arttı; artış 2 kattan 62 kata kadar uzandı. Altı kişi, en az dört kat artış olarak tanımlanan anlamlı iyileşme eşiğini geçti. Davranış testlerini tamamlayan sekiz kişiden dördü masadaki bir nesnenin orada olup olmadığını anlamada, yerini bulmada ve ona uzanmada ilerledi. Bir kapı aralığını bulmada ya da yerdeki bir çizgiyi izlemede iyileşenlerin sayısı daha fazlaydı. Gözlükle alıştırmaya daha çok zaman ayıranlar nesne testlerinde daha iyi sonuç aldı.5
Pittsburgh Üniversitesi'nden Marlene Behrmann'ın yönettiği beyin dalgası ölçümleri (EEG), bir grup hastada nesnelere bakarken oluşan sinyalin beynin arkasındaki görme merkezine ulaştığıyla uyumlu değişiklikler gösterdi. Ekip bunu, hastaların yanıtlarının gerçekten görsel bir sinyale dayandığının işareti olarak yorumluyor.8
Sınırlar, Türkiye ve onay takvimi
Zayıf yanlar makalenin kendisinde yazıyor. Kontrol grubu yok; hastalar da doktorlar da kimin tedavi aldığını biliyordu. Dört katlık eşik sonradan, literatüre bakılarak seçildi. Denemeyi GenSight Biologics finanse etti ve şirketin bültenine göre ekibi yöneten José-Alain Sahel ile Botond Roska şirketin kurucuları arasında.7 GS030 adıyla geliştirilen tedavi hiçbir ülkede onay almadı. ClinicalTrials.gov kaydında denemenin bitişi 26 Ekim 2027 olarak görünüyor.9
Türkiye için yayımlanmış ulusal bir RP sayımına ulaşamadık. 4 binde bir oranı TÜİK'in 2025 sonu nüfusu olan 86,1 milyona uygulanınca kabaca 21 bin 500 kişi çıkıyor; bu, oranın nüfusa vurulmasıyla bulunan kaba bir tahmin.10 Optogenetik tedaviler şimdilik yalnızca klinik denemelerde uygulanıyor ve fiyatları açıklanmadı.
Göz için ilk onaya en yakın optogenetik aday başka bir şirketin ürünü. Nanoscope Therapeutics'in MCO-010 adlı tedavisi ganglion hücreleri yerine retinanın orta katmanındaki bipolar hücreleri hedefliyor ve geniş renk aralığına duyarlı bir protein kullanıyor. Şirket, sahte iğneyle karşılaştırılan rastgele bir faz 2b/3 denemesine dayanarak ABD İlaç ve Gıda Dairesi'ne (FDA) başvurdu; FDA dosyayı Eylül 2026'da incelemeye aldı.11 Kurumun bu dosya için belirlediği karar tarihi 30 Haziran 2027.
Dipnotlar ve Kaynaklar
- Nobel Kurulu, Karolinska Enstitüsü (5 Ekim 2026). “The Nobel Prize in Physiology or Medicine 2026.” Basın bülteni. K. Deisseroth, P. Hegemann ve G. Nagel, “ışıkla açılan iyon kanalları ve optogenetiğe dair keşifleri için”. ↩
- Sahel, J.-A., Futterknecht, S., Audo, I. ve ark., Roska, B. (2026). “Optogenetic Therapy for Restoring Aspects of Visual Function.” New England Journal of Medicine, 395(14), 1399-1408. DOI: 10.1056/NEJMoa2602215. Açık etiketli güvenlik çalışması, 10 katılımcı; 34 göz yan etkisi (23 hafif, 10 orta, 1 ağır); 10 kişiden 7’sinde ışık duyarlılığı 2,0 ile 62,3 kat arttı, 6’sında 0,6 log birimlik (yaklaşık 4 kat) eşik aşıldı. Aynı sayıda: Deisseroth, K. “Optogenetics in Sight.” DOI: 10.1056/NEJMe2610388. ↩
- Suleman, N. (2025). “Current understanding on Retinitis Pigmentosa: a literature review.” Frontiers in Ophthalmology, 5:1600283. DOI: 10.3389/fopht.2025.1600283. Görülme sıklığı yaklaşık 4.000’de 1, dünyada 1,5 milyonu aşkın kişi. ↩
- Sahel, J.-A. ve ark. (2021). “Partial recovery of visual function in a blind patient after optogenetic therapy.” Nature Medicine, 27, 1223-1229. DOI: 10.1038/s41591-021-01351-4. ChrimsonR’yi çalıştırmak için gereken ışık yoğunluğu ve gözlük tasarımı. ↩
- Institute of Molecular and Clinical Ophthalmology Basel (7 Ekim 2026). “Optogenetic therapy is safe and allows blind people to detect objects.” EurekAlert! basın bülteni. Davranış testleri, alıştırma süresiyle başarı ilişkisi, okuma ve yüz tanımanın geri gelmediği. ↩
- Sahel ve ark. (2021), a.g.e. (4. dipnot). İlk vaka: 58 yaş, yaklaşık 40 yıl önce tanı, gözlükle aylarca alıştırma sonrasında yaya geçidi çizgilerini algılama. ↩
- GenSight Biologics (8 Ekim 2026). “GenSight Biologics and the 15-20 National Hospital Announce NEJM Publication on GS030 Phase 1/2 Trial Results in Late-Stage Retinitis Pigmentosa.” Şirket bülteni. Sistemik yan etki bildirilmediği, Sahel ile Roska’nın kurucu ortaklığı, GS030’un onaysız olduğu. ↩
- UPMC (7 Ekim 2026). “Optogenetic Therapy Shows Signs of Vision Restoration.” Kurum duyurusu. M. Behrmann liderliğindeki EEG ölçümleri, yan etkilerin türü; görsellerin kaynağı. ↩
- ClinicalTrials.gov. “Dose-escalation Study to Evaluate the Safety and Tolerability of GS030 in Subjects With Retinitis Pigmentosa” (PIONEER). NCT03326336. Başlangıç 26 Eylül 2018; tahmini bitiş 26 Ekim 2027; 10 katılımcı (Ekim 2026 itibarıyla kayıt). ↩
- TÜİK (9 Şubat 2026). “Adrese Dayalı Nüfus Kayıt Sistemi Sonuçları, 2025.” 31 Aralık 2025 itibarıyla nüfus 86.092.168. 21.500 kişi tahmini, 4.000’de 1 oranın bu nüfusa uygulanmasıyla kafa1milyon tarafından hesaplanmıştır; Türkiye’ye özgü bir ölçüm değildir. ↩
- Nanoscope Therapeutics (9 Eylül 2026). “U.S. Food and Drug Administration Acceptance of Biologics License Application for MOGENRY.” Şirket bülteni; Retinal Physician (Eylül 2026), “FDA Accepts MCO-010 Application.” FDA karar hedef tarihi (PDUFA) 30 Haziran 2027. Başvurunun kabulü onay anlamına gelmez. ↩
Bu içerik bilgi ve eğlence amaçlıdır; tıbbi tavsiye, tanı veya tedavi önerisi değildir. Burada anlatılan tedavi deneyseldir ve hiçbir ülkede onaylı değildir. Görme kaybıyla ilgili kararlar için göz hekiminize danışın.
Dr. Sinan
Modern tıp ve biyoteknoloji gelişmelerini birincil kaynaklardan takip eder; klinik deneme, onay süreci ve erişim sınırlarını abartmadan yazar.
